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La FDA approuve la toute première thérapie génique pour une maladie héréditaire

lundi 25 décembre 2017 à 10h36

Dans un mouvement historique, la Food and Drug Administration (FDA) approuvait une thérapie génique novatrice visant à soigner une forme rare de cécité infantile. C’est le premier traitement de ce type autorisé aux Etats-Unis pour une maladie héréditaire.

Cette approbation marque une nouvelle ère pour la thérapie génique qui vise aujourd’hui à développer des traitements contre l’hémophilie, l’anémie falciforme et diverses autres maladies génétiques. Reste un seul problème : le coût d’une telle opération. Spark Therapeutics, l’entreprise basée à Philadelphie à la tête de ce nouveau traitement visant à soigner la cécité infantile, notait il y a quelques heures que le coût de sa thérapie ne serait pas communiqué avant le mois de janvier prochain. Les analystes, eux, tablent sur au moins 1 million de dollars américains pour les deux yeux.

Ce nouveau remède oculaire vise ici à traiter directement les troubles causés par un gène défectueux. Les jeunes patients présentent en effet un gène défectueux appelé RPE65, responsable de la production d’une protéine qui fait fonctionner les récepteurs de la lumière dans l’œil. Environ 1000 à 2000 personnes aux États-Unis ont hérité de maladies rétiniennes liées à ce gène. Le nouveau traitement, appelé Luxturna, est injecté dans l’œil. Il s’appuie ensuite sur un virus bénin pour délivrer à la rétine des copies saines du gène.

"L’approbation d’aujourd’hui marque une autre première dans le domaine de la thérapie génique, tant dans son fonctionnement que dans l’extension de la thérapie génique au traitement de la perte de vision", a déclaré le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb. Cette approbation "renforce aujourd’hui le potentiel de cette approche révolutionnaire dans le traitement d’un large éventail de maladies difficiles".

Bien que ce nouveau traitement ne soit pas un remède "miracle" capable de restaurer la vue à 100 %, il peut en revanche considérablement l’améliorer, selon les chercheurs impliqués dans son développement. Les enfants porteurs de cette mutation sont souvent diagnostiqués à un âge précoce avec des troubles tels que l’amaurose congénitale de Leber ou la rétinite pigmentaire. Au fil du temps, leur vision limitée s’aggrave généralement, entraînant une cécité nocturne et une perte de vision périphérique et centrale. Finalement, presque tous finissent complètement aveugles.

Christian Guardino, un lycéen qui participait il y a quelques années à l’essai clinique de Luxturna, a notamment déclaré dans une interview au mois d’octobre que sa vie s’était "grandement améliorée" suite à la thérapie. Bien qu’il soit toujours malvoyant, il peut maintenant "sortir à la tombée de la nuit, ce qu’il ne pouvait pas faire auparavant". Il a également "vu des étoiles pour la première fois", a déclaré sa mère, Beth Guardino. "Et il peut lire mes expressions faciales, et savoir si je suis heureuse ou pas".

source : sciencepost.fr




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